Luz verde ao primeiro fármaco capaz de frear a discapacidade silenciosa na Esclerose Múltiple
Nos últimos 30 anos, o tratamento da Esclerose Múltiple (EM) experimentou unha gran cantidade de cambios. Grazas ao desenvolvemento de novos fármacos, a medicina logrou controlar con éxito os brotes. Estes son eses episodios agudos onde os síntomas aparecen de súpeto. Isto permitiu frear a discapacidade asociada e mellorar notablemente a calidade de vida das persoas. Porén, arredor dun 30% das persoas diagnosticadas seguen notando un empeoramento continuo. Isto a pesares de estar ben tratadas para os seus brotes. Este avance da discapacidade silenciosa na Esclerose Múltiple seguía sendo, ata hoxe, un dos principais desafíos.
Que é a Progresión Independente de Brote (PIRA)?
Para entender a importancia do novo achado, cómpre coñecer o que é a Progresión Independente de Brote (coñecida como PIRA polas súas siglas en inglés). Mentres que os brotes son como treboadas que causan danos evidentes, a PIRA funciona como unha erosión lenta e silenciosa. A EM segue progresando de forma invisible. Causa síntomas que non sempre son fáciles de detectar a simple vista, pero que afectan ao día a día das persoas.
Na Esclerose Múltiple Secundaria Progresiva (EMSP), unha forma da EM, a miúdo non se conta con tratamentos. Nesta dáse unha acumulación continua da discapacidade e destacan consecuencias como:
- Unha perda paulatina da independencia.
- Unha fatiga persistente e debilitante.
- Deterioro cognitivo invisible.
- Dificultades de mobilidade.
A PIRA é o mecanismo dese empeoramento. É esa progresión da EM que ocorre de forma invisible, sen necesidade de brotes.
Tolebrutinib: apaga a inflamación cerebral
O novo protagonista desta historia é o tolebrutinib, con nome comercial Cenrifki. Este fármaco actúa como un inhibidor oral da Tirosina Quinasa de Bruton (BTK). A súa gran vantaxe é a penetración cerebral, é dicir, a súa capacidade para atravesar as defensas naturais do cerebro. Así actúa directamente dentro do sistema nervioso central.
Unha vez dentro, o fármaco céntrase en combater a neuroinflamación latente, un mecanismo que se mantén acendido de xeito constante e que é o motor principal da discapacidade na fase secundaria progresiva. Actúa sobre os procesos inflamatorios para frear a progresión independente dos brotes, que explica unha parte importante da progresión da discapacidade nestas persoas.
Evidencias do estudo HERCULES
A Axencia Europea de Medicamentos (EMA) recomendou a aprobación deste tratamento baseándose nos resultados do estudo de fase 3 denominado HERCULES. Nesta investigación, presentada en congresos internacionais e publicada en The New England Journal of Medicine, o fármaco demostrou ser eficaz en persoas con EMSP que non tiveran recaídas nos dous anos anteriores.
Os datos foron reforzados por outros estudos de apoio (GEMINI e GEMINI 2), que analizaron o comportamento do medicamento en diferentes formas da enfermidade, confirmando o seu potencial para abordar a patoloxía subxacente que provoca a acumulación de discapacidade.
Unha nova esperanza
A importancia deste avance reside en que, ata o momento, as persoas en fase secundaria progresiva sen brotes tiñan moi poucas ou ningunha opción de tratamento dispoñible. A opinión favorable da EMA sitúa a este fármaco como o primeiro da súa clase en Europa indicado especificamente para esta fase da enfermidade.
Malia que estes resultados son moi esperanzadores, cómpre manter a prudencia mentres se completa o proceso de revisión por parte das autoridades reguladoras de todo o mundo. De confirmarse a súa aprobación nos vindeiros meses, estariamos ante unha ferramenta histórica para que a discapacidade silenciosa deixe de ser un proceso inevitable na vida das persoas con Esclerose Múltiple.
