© Getty Images/Science Photo Libra | 05/09/2024 | Una representación de la EM

Nuevo fármaco para la Esclerosis Múltiple podría revertir el daño neurológico

Nuevo tratamiento podría revertir el daño neurológico en la EM, abriendo una nueva esperanza para millones de personas.

Un equipo de científicos de la Universidad de California en San Francisco y la empresa Contineum Therapeutics han desarrollado un fármaco innovador que podría cambiar el tratamiento de la Esclerosis Múltiple (EM). Este medicamento, conocido como PIPE-307, ha demostrado en estudios su capacidad para regenerar la mielina, la capa protectora de las células nerviosas que se daña en la EM.

La mielina actúa como aislante de los nervios, permitiendo que los impulsos eléctricos viajen eficientemente. La EM destruye esta capa, dejando a los axones nerviosos expuestos y causando una amplia variedad de problemas neurológicos, como dificultad para moverse, pérdida de visión, y en casos severos, parálisis, entre otros. La nueva terapia se enfoca en estimular la producción de oligodendrocitos, células especializadas en la creación de mielina, lo que abre una puerta a la posibilidad de revertir el daño causado por la enfermedad.

¿Cómo funciona PIPE-307?

El fármaco PIPE-307 actúa bloqueando un receptor específico llamado M1R, localizado en las células precursoras de oligodendrocitos (OPC), las responsables de reparar el daño neurológico. Según el doctor Jonah Chan, quien lidera el proyecto, este es el primer medicamento diseñado específicamente para activar la remielinización de los nervios. Aunque estudios previos con otros medicamentos, como la clemastina, demostraron cierta capacidad de regeneración, PIPE-307 muestra una efectividad mucho mayor.

Investigación y desarrollo

El descubrimiento de este tratamiento es fruto de una década de investigación. En 2014, Chan y su equipo descubrieron que un fármaco antihistamínico tenía la capacidad de estimular la remielinización, pero no era lo suficientemente específico. A partir de ese hallazgo, los investigadores dirigieron sus esfuerzos hacia el desarrollo de un medicamento más preciso que actuara directamente sobre el receptor M1R.

En colaboración con Contineum Therapeutics, los científicos lograron diseñar PIPE-307, un medicamento capaz de bloquear este receptor y activar las OPC para regenerar la mielina en las áreas dañadas del Sistema Nervioso Central (SNC). Actualmente, PIPE-307 está en ensayos clínicos de fase II en personas con EM, tras haber superado con éxito los estudios iniciales que demostraron su seguridad en humanos.

Un futuro prometedor

Si PIPE-307 supera los ensayos clínicos, podría revolucionar el tratamiento de la EM, ofreciendo una nueva esperanza a millones de personas que viven con ella. El avance detendría la progresión de la enfermedad y podría revertir los daños ya sufridos, algo que hasta ahora no era posible.

El doctor Ari Green, coautor del estudio, destaca la importancia de este descubrimiento: "Podríamos tener la oportunidad no solo de detener la enfermedad, sino también de curarla". Esta nueva clase de medicamentos basados en la remielinización representa un avance importante en la búsqueda de una cura para la EM.

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